Une équipe de l’Inserm a développé des pistes thérapeutiques en créant un modèle animal de cette pathologie. Chez des poissons zèbres atteints de NAG, l’équipe de recherche a effectué un criblage moléculaire et a identifié de petites molécules capables de restaurer la locomotion en consolidant les connexions entre neurones et muscles.

Cette étude a ainsi permis d’identifier plusieurs candidats médicaments qu’il reste maintenant à valider avec de plus amples travaux chez l’animal, puis chez l’homme. Des travaux qui pourraient par ailleurs être utiles pour d’autres maladies neuromusculaires.

Source : EMBO Molecular Medicine, 5 mai 2023