Métabolisme : un nouvel outil de dépistage du risque cardiovasculaire
02 décembre 2024
La neuropathie à axones géants (NAG) est une maladie rare et fatale, qui débute dans l’enfance et contre laquelle il n’existe aucun traitement. Elle se caractérise par une atteinte du système nerveux central et périphérique entraînant notamment des déficits moteurs et sensoriels qui évoluent rapidement vers une perte totale de la marche.
Une équipe de l’Inserm a développé des pistes thérapeutiques en créant un modèle animal de cette pathologie. Chez des poissons zèbres atteints de NAG, l’équipe de recherche a effectué un criblage moléculaire et a identifié de petites molécules capables de restaurer la locomotion en consolidant les connexions entre neurones et muscles.
Cette étude a ainsi permis d’identifier plusieurs candidats médicaments qu’il reste maintenant à valider avec de plus amples travaux chez l’animal, puis chez l’homme. Des travaux qui pourraient par ailleurs être utiles pour d’autres maladies neuromusculaires.
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Source : EMBO Molecular Medicine, 5 mai 2023
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