La maladie de Huntington est une pathologie génétique rare caractérisée par une dégénérescence progressive des neurones qui entraîne des problèmes moteurs et cognitifs. Des recherches suggèrent que son apparition et sa progression pourraient trouver leur origine dans un déficit d’énergie du cerveau.

Partant de cette hypothèse, l’équipe de Fanny Mochel, à l'Institut du cerveau et de la moelle épinière à Paris, a envisagé de nouvelles pistes thérapeutiques. Pour corriger le déficit énergétique, les chercheurs ont administré pendant un mois à 10 patients un triglycéride (lipide nécessaire au fonctionnement de l’organisme) de synthèse, appelé triheptanoïne. L’effet de cette substance a été observé en imagerie par résonance magnétique nucléaire cérébrale : les chercheurs ont montré qu’elle rétablit, chez les malades, un métabolisme énergétique cérébral normal. Une étude étendue à une centaine de patients en France et aux Pays-Bas devrait permettre d'évaluer le bénéfice clinique à long terme de ce traitement.

Source : Neurology, janvier 2015.